- La Asociación Duchenne Parent Project España ha puesto a la venta ROBI, un juguete solidario.
- Primera terapia génica contra la distrofia muscular de Duchenne: ¿promesa o fiasco?
- El 7 de septiembre es el día internacional de esta enfermedad, que afecta a unas 650 personas en España.
- Primera terapia génica contra la distrofia muscular de Duchenne: ¿promesa o fiasco?
- EEUU ha aprobado el primer tratamiento genético contra esta enfermedad rara.
- Persisten las dudas sobre su eficacia y seguridad, a la espera de un último ensayo clínico que debería despejarlas.
- Especialista en enfermedades neuromusculares, acaba de recibir un premio SEN por sus investigaciones.
- Isabel Gemio reclama más ayuda para los dependientes, tras el ingreso en el hospital de su hijo mayor.
- El 7 de septiembre se conmemora el Día Mundial de Concienciación de la Distrofia Muscular de Duchenne y la Distrofia Muscular de Becker, enfermedades con el mismo origen genético, pero distinta gravedad.
- La terapia génica de Pfizer que podría curar una enfermedad neuromuscular grave que afecta a los niños.
- Está provocada por un defecto genético y es, por tanto, hereditaria.
- El reto de crear tratamientos para enfermedades raras.
- La terapia génica de Pfizer que podría curar una enfermedad neuromuscular grave que afecta a los niños.
- Se trata de la distrofia muscular de Duchenne, que causa la pérdida completa de independencia del paciente.
- Una terapia génica evita la necesidad de transfusiones de sangre en niños pequeños con talasemia.
- Un nuevo sistema CRISPR podría facilitar la edición genética.
- El músico acudió a la última entrega de 'Volverte a ver'.
- ¿Qué es la distrofia muscular facioescapulohumeral o FSHD?
- A pocos kilómetros de su casa, en La Rioja o Aragón, el tratamiento sí se subvenciona.
- Un descubrimiento apunta a una nueva e innovadora forma de tratar la distrofia de Duchenne.
- Mats murió a causa de su distrofia musuclar de Duchenne, una grave enfermedad degenerativa.
- Sus padres desconocían la importancia que tenía el 'World of Warcraft' en la vida de su hijo.
- La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad hereditaria que debilita los músculos.
- Siliva, madre de un niño con Duchenne: "Confiamos en que vivirá más de 30 años".
- La presentadora habla sobre el trastorno incurable que tiene su hijo mayor.
- Ana Obregón desnuda su alma y cuenta lo que ha vivido con el cáncer de Álex.
- La familia Ureña-García ha denunciado al Hospital Universitario Reina Sofía de Córdoba y al neurólogo pediatra Rafael Camino León, presidente del Plan Autonómico de Atención a Personas con Enfermedades Raras (Paper), "por denegar" a su hijo menor "el uso compasivo del medicamento Exondys 51 para la Distrofia Muscular de Duchenne que padece".
- Estará presente Nuria Pérez, ganadora del premio al mejor blog en la categoría Solidario con "El desafío de Pablo".
- La concejala adscrita a la delegación de Participación Ciudadana del Ayuntamiento de Estepona (Málaga), Susana Casaño, y la presidenta local de la Fundación Duchenne, Nuria Pérez Sanz, han presentado este martes el acto informativo y solidario que tendrá lugar este viernes en el parque Orquidario, con motivo del Día Mundial de la Concienciación de la distrofia muscular de Duchenne.
- La Red Española de Madres y Padres Solidarios (Remps) ha criticado este martes que el Servicio Andaluz de Salud (SAS) se haya "negado a suministrar" un nuevo medicamento, el Exondys 51, a "un niño cordobés de ochos años afectado por el Síndrome de Duchenne, una enfermedad rara que produce una gradual degeneración neuromuscular hasta causar la muerte".
- Alonso tiene seis años y padece una distrofia muscular degenerativa para la que en principio la esperanza de vida es muy corta.
- Investigadores y científicos están trabajando con el objetivo de obtener nuevos fármacos que puedan, si no curar esta patología, sí hacerla crónica.
- Los padres de este pequeño son optimistas al respecto, pero lamentan que la investigación que se lleva a cabo sea principalmente privada.
- En el Día Mundial de las Enfermedades Raras, Duchenne Parent Project España reitera su exigencia de una mayor atención por parte del Estado.
- Patricia Fernández: "En España hay grandes especialistas en hipertensión pulmonar. Solo necesitan medios".
- Científicos españoles logran avances pioneros en algunas enfermedades raras.
Las familias de los tres niños con distrofia muscular de Duchenne se movilizarán este sábado, 14 de noviembre, en Caspe, donde se leerá un manifiesto ante la negativa del Departamento de Sanidad del Gobierno de Aragón de autorizar el tratamiento con el medicamento Atalurén.
Las familias afectadas anuncian que llevarán este caso a la justicia
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