Un estudio internacional en el que ha participado el Hospital Vall d’Hebrón ha demostrado la seguridad y la eficacia de la avapritinib, una nueva terapia para tratar los tumores avanzados del estroma gastrointestinal (GIST) con una mutación concreta, la PDGFRA D842V, un tipo de cáncer que hasta ahora no tenía tratamiento efectivo y cuyos pacientes sobrevivían poco más de un año.

Los resultados del estudio, publicados en la revista 'The Lancet Oncology'.

revelan que el fármaco indujo reducciones tumorales en 55 de 56 pacientes participantes, con casi el 90% de éxito en respuestas parciales o completas. 

El 96% de los pacientes que participaron tenían enfermedad metastática, y hasta el 61%, enfermedad clínicamente avanzada. Hasta ahora, la experiencia con otros medicamentos como el imatinib, el sunitinib y el regorafenib –todos inhibidores de tipos 2– había demostrado una actividad escasa o nula en este tipo de pacientes.

Un tumor poco frecuente

El GIST, un tipo de sarcoma, es un tumor muy poco frecuente, y esto hace que haya pocos estudios clínicos para encontrar fármacos activos. Hasta el 85% de los pacientes presentan una mutación oncogènica en un receptor tirosina-quinasa, que puede estar en el gen KIT o a PDGFRA, de forma que los dos se convirtieron en una diana ideal para el desarrollo de nuevos tratamientos.

La aparición de la imatinib a principios de siglo XXI revolucionó el tratamiento, puesto que los pacientes con GIST metastático o irresecable pasaron de tener un cáncer uniformemente letal a sufrir una enfermedad manejable, con respuestas duraderas y una supervivencia general mejor.

Sin embargo, los pacientes con la mutación PDGFRA D842V no se beneficiaban en absoluto ni del imatinib ni de posteriores inhibidores tirosina-quinasa aprobados. El avapritinib, por el contrario, sí ha sido diseñado para atacar esta mutación concreta de resistencia de forma potente y selectiva.

El GIST es un tumor extraño, puesto que se cree que solo representa entre un 1 y un 3% de todos los tumores malignos gastrointestinales. Los pacientes con esta mutación son todavía más escasos, puesto que apenas llegan al 5% de todos los tumores GIST.

El ensayo está en fase Y, en el cual se evalúa la seguridad. El nuevo fármaco ha sido aprobado recientemente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), y está en fase de revisión por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EME).