El acceso a medicamentos huérfanos, destinados a tratar a pacientes con enfermedades raras sin alternativa terapéutica, es un camino lento e incierto. Pese a su gran importancia, estos fármacos deben pasar por un proceso de evaluación que puede prolongarse hasta un año desde que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprueba su eficacia.
Estos nuevos tratamientos se someten a un exhaustivo análisis para su aprobación europea. Después, deben ser reevaluados por las instituciones españolas, que examinan su “utilidad terapéutica” o su eficacia frente a otras alternativas disponibles, además de su impacto presupuestario.
El análisis, coordinado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), se desarrolla a través de los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT). El objetivo final es que encuentren financiación pública y se administren en el Sistema Nacional de Salud (SNS).
Este proceso, desde su aprobación europea hasta su financiación, se demora durante meses y está retrasando el acceso a la innovación para los pacientes con enfermedades raras en España, tal y como denuncia la Asociación de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) en su primer análisis sobre los IPT de estos fármacos.
Un proceso “lento” e “impredecible”
Según reporta este análisis, entre 2013 y marzo de 2022 se iniciaron en España 415 IPT. De ellos, un 29% (122) se correspondían con medicamentos huérfanos, encargados de desarrollar terapias en un gran número de áreas, entre las que destacan la oncología (30%) y los productos metabólicos (21%).
A pesar de que las enfermedades raras afectan a menos de 5 de cada 10.000 personas, entre 2013 y 2018 el número de IPT iniciados sobre medicamentos huérfanos creció un 137,5% y permaneció en cifras estables hasta marzo de 2022.
Sin embargo, estas esperanzadoras cifras chocan con una realidad: un 40% de los informes iniciados en el mismo periodo aún no ha sido publicado.
Este retraso se acentúa en el caso de los medicamentos huérfanos, con hasta ocho meses de diferencia en su tramitación respecto al resto de fármacos, llegando incluso a alcanzar en 2013 los 998 días de promedio, desde el inicio del IPT hasta su publicación.
“A pesar de ese gran interés manifestado por investigadores y laboratorios y de las demandas crecientes de los miles de pacientes que buscan una solución a una de las más de 6.000 enfermedades raras, el acceso a la innovación en nuestro país es cada vez más lento e impredecible”, denuncia AELMHU.
El proyecto REvalMed no agiliza el proceso de evaluación
El programa piloto Red de Evaluación de Medicamentos del SNS (REvalMed), creado en 2020 para agilizar este proceso, tampoco ha logrado evitar las demoras en la evaluación de estos tratamientos, un 70% más largas que hace nueve años, cuando se crearon los IPT.
Según el documento de preguntas y respuestas del Ministerio de Sanidad, el tiempo estimado para la elaboración de los IPT es de “unos 90 días hábiles”. Una cifra que no se cumple, ya que el promedio de tiempo desde el inicio del informe hasta su publicación supera los 400 días.
La dificultad para conseguir financiación pública
El acceso a nuevos medicamentos se topa con otro muro: su financiación pública. Según el último informe de AELMHU, de los 122 IPT para medicamentos huérfanos iniciados en España, solo un 43% ya está financiado por el SNS.
Además, en 38 de los 52 medicamentos huérfanos financiados, el IPT se publicó con posterioridad a la resolución favorable de precio y reembolso, con un promedio de 78 días de diferencia.
Desde AELMHU defienden que los fármacos dirigidos al ámbito de las enfermedades raras, por el tipo de patologías que tratan, “no pueden ser objeto de los datos de evidencia clínica y los criterios de evaluación económica que son aplicables a los tratamientos para enfermedades más prevalentes” y requieren de “un abordaje precoz en el acceso”.
No obstante, más allá de los motivos económicos, subrayan que "los criterios de priorización no son claros, falta transparencia en el seguimiento y la coordinación en los trabajos, lo que está retrasando el acceso para los pacientes españoles”.
Asimismo, explican que “la aceleración en la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos supone una gran oportunidad que debería estimular la suma de esfuerzos de todos los agentes implicados para situarnos en primera línea en eficiencia, capacidad de respuesta y atractivo” y, en definitiva, “encontrar soluciones que mejoren la calidad de vida de las personas con enfermedades raras”.
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