Agilizar el acceso a medicamentos huérfanos de personas con enfermedades raras: "El perjudicado de los retrasos es el paciente"

Es urgente agilizar el acceso a medicamentos huérfanos de pacientes con enfermedades raras, que mejoran su calidad de vida. Esto se desprende de la Jornada Formativa sobre 'Enfermedades Raras en España: Retos comunes y proyecciones de futuro', celebrada el pasado viernes en Madrid.

En la jornada participó la presidenta de la Asociación de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), María José Sánchez Losada; el presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), Juan Carrión Tudela; el economista y profesor de la Universidad Carlos III, Jorge Mestre Ferrández, y la investigadora del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Susana Navarro Ordóñez.

Durante la jornada, Carrión destacó que en Europa hay más de 6.000 enfermedades raras, pero solo el 5% de ellas dispone de un medicamento huérfano, un tipo de fármaco innovador destinado a tratar enfermedades raras que, en la mayoría de casos, no tienen alternativa terapéutica.

Sin embargo, el largo proceso de evaluación de estos fármacos en España, desde su aprobación por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) hasta su financiación por el Sistema Nacional de Salud español (SNS), retrasa el acceso a la innovación de estos pacientes. Por ello, todos los ponentes destacaron la importancia de agilizar el proceso y “cambiar la legislación nacional” para dedicarle más recursos económicos.

Desde AELMHU, piden un “cambio en los procesos de evaluación de los medicamentos huérfanos para que puedan llegar más rápidamente al paciente”, mientras que el presidente de FEDER resaltó la necesidad de que “los pacientes tengan la oportunidad de participar en todas las partes del procedimiento”.

“Nos estamos quedando atrás y necesitamos seguir en el top 5 de países europeos que financian los fármacos de forma más rápida”, destacó Sánchez.

Solo el 43% de los medicamentos logran financiación

La investigación científica de medicamentos huérfanos supone un “desafío”, aseguró la presidenta de AELMHU, quien informó de los avances en este campo: “El año pasado teníamos en marcha 225 ensayos clínicos -dedicados a determinar la seguridad y eficacia de los fármacos-, un 23% para enfermedades raras, lo que es muy positivo”.

No podemos esperar dos años a que un fármaco autorizado se financie en España

No obstante, muchos de los medicamentos no llegan finalmente al paciente. De los 186 productos con nombre comercial y designación huérfana en Europa, solo el 85% (116) tiene Código Nacional en España y el 43% (59) consigue la financiación del SNS, el último escollo para que miles de personas puedan acceder a estos fármacos.

Además, tardan una media de 26 meses desde que son aprobados hasta que finalmente se financian. “Esto no son buenas noticias, seguimos teniendo un problema claro, no podemos esperar dos años a que un fármaco autorizado en Europa se financie en nuestro país”, aseguró Sánchez.

“Hay muchísimo trabajo que hacer, hay un compromiso claro por parte de la industria farmacéutica por seguir trayendo fármacos que aumenten la calidad de vida de los pacientes y seguiremos intentando solventar estas trabas. El foco lo tenemos que poner en que lleguen los fármacos antes a nuestros pacientes”, concluyó.

Equidad en el acceso a medicamentos

Por su parte, el presidente de FEDER destacó que los pacientes con enfermedades raras tardan de media cuatro años en conseguir un diagnóstico y en el 20% de los casos este tiempo supera los 10 años.

Carrión puso el foco en la importancia de homogeneizar el número de enfermedades raras en España, que varía en cada comunidad: "Tenemos que ser capaces de compartir esta información".

El perjudicado es el paciente, mientras eso ocurre, la situación se agrava

Además, subrayó la importancia de “garantizar la equidad en el acceso a medicamentos”. “Tenemos que seguir trabajando junto al Ministerio de Sanidad y a las comunidades autónomas para homogeneizar todos estos procesos y que exista una transparencia clara”, aseguró el presidente de FEDER. “El perjudicado es el paciente, mientras eso ocurre la situación se agrava”, añadió.

Utilizar los recursos económicos de forma eficiente

Por su parte, Mestre ofreció una panorámica del proceso desde que un medicamento huérfano es autorizado por la EMA hasta que se financia. “Vemos unos retrasos considerables, podemos mejorar, y de hecho hay visos de mejora para que estos procesos sean más transparentes y se mejore al acceso, bajo una restricción presupuestaria, eso sí”, aseguró.

Además, como economista de la salud, Mestre destacó la importancia de “ser eficiente con el uso de los recursos económicos”. “No puede haber tres evaluaciones que en el fondo son iguales”, aseguró.

El futuro de las terapias avanzadas

Por otro lado, la investigadora Susana Navarro mostró una visión positiva del futuro de las terapias avanzadas, incidiendo especialmente en los avances en terapia génica, para tratar enfermedades genéticas: “Se está evolucionando muchísimo en las herramientas para tener el transporte de esta información genética”.

“El futuro de los medicamentos huérfanos en terapia avanzada no va a ser una línea recta, porque es una terapia cara y puede tener efectos adversos, como todas. Hay que trabajar en eficacia, seguridad y coste. Posiblemente sea una línea discontinua en la que juegan un papel fundamental la investigación y la interacción entre clínicos, investigadores y asociaciones de pacientes”, añadió.