Desarrollan una innovadora terapia para tratar a los pacientes con leucemia recurrente, hasta ahora considerada intratable
Un esperanzador ensayo clínico de fase II llevado a cabo por los servicios sanitarios públicos del Reino Unido (NHS) ha arrojado resultados positivos para dos pacientes con leucemia recurrente tratados con células T modificadas mediante editores de bases.
Dos pacientes curados
Como explica el reporte, publicado en el prestigioso medio especializado The New England Journal of Medicine, esta tecnología se basa en el trasplante de células T procedentes de un donante, pero editadas genéticamente mediante una técnica de última tecnología que permite hacer cambios extremadamente precisos en su código genético de manera que sean capaces de combatir la leucemia.
Los dos pacientes son adolescentes, y al cabo de poco tiempo sus marcadores de leucemia eran indetectables, lo que les permitió someterse a un trasplante de médula con aparente éxito. Tristemente, un tercer adolescente falleció por infecciones y otras complicaciones, si bien había respondido favorablemente a la nueva terapia.
El estudio resulta de gran relevancia, no sólo porque se trata de una fase bastante avanzada (las terapias pueden finalmente aprobarse una vez que superan la fase III, el siguiente estadio) sino porque se trata de la primera aplicación de la tecnología de edición de bases para la salud humana.
Última tecnología en edición genética
La leucemia linfoblástica aguda de las células T es un cáncer de la sangre que afecta a los glóbulos blancos que normalmente se trata con quimioterapia y, posteriormente, con trasplantes de médula ósea (un procedimiento tremendamente invasivo y potencialmente letal, pero que en ocasiones consigue la remisión de la enfermedad). Sin embargo, una vez que regresa tras la quimioterapia puede ser difícil de eliminar, dificultando o imposibilitando los pasos posteriores.
Por eso, este tipo de terapias experimentales son una opción para los pacientes con estas características, en los que los pronósticos son muy pobres, y especialmente para las personas más jóvenes aquejadas de leucemia resistente.
En este contexto, la tecnología de edición de bases parece resultar muy prometedora. Consiste en la eliminación o sustitución de letras individuales en el código genética, de manera que se logran multitud de efectos específicos (como que las células editadas ataquen a las que producen determinadas proteínas indicativas del cáncer, o que pasen desapercibidas para los fármacos quimioterapéuticos). Los autores creen, además, que este enfoque podrá usarse en el futuro temprano para atajar muchas más enfermedades en las que cambios similarmente mínimos provocan la patología.
Referencias
Robert Chiesa, Christos Georgiadis, Farhatullah Syed. Base-Edited CAR7 T Cells for Relapsed T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia. The New England Journal of Medicine (2023). DOI: 10.1056/NEJMoa2300709