Los pacientes pediátricos de fibrosis quística contarán, previsiblemente desde el próximo 1 de noviembre, con un tratamiento más, financiado por el Sistema Nacional de Salud, para mejorar los síntomas de su enfermedad. Y es que el Ministerio de Sanidad y el laboratorio que desarrolla Kaftrio, la farmacéutica Vertex, han acordado ya un precio para este fármaco que hasta ahora estaba solo aprobado y financiado para las personas de a partir de 12 años.
La ministra de Sanidad, Carolina Darias, ya anunció en el pasado 8 de octubre en la inauguración del VIII Congreso de la Federación Española de Fibrosis Quística(FEFQ) que su departamento ya había aprobado la financiación de la formulación pediátrica de Kaftrio para niños y niñas de 6 a 11 años. Pero quedaba el visto bueno de la farmacéutica, que ha anunciado este viernes su acuerdo con Sanidad.
Desde la FEFQ, su presidente, Juan da Silva, confía en que Kaftrio pediátrico esté disponible en la próxima actualización del nomenclátor de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), que es la base de datos de medicamentos autorizados y comercializados, financiados y no financiados, que proporciona información de prescripción a los sistemas asistenciales. "Con la información que manejamos, parece ser que los plazos se han cumplido y que llegamos a tiempo para que esté disponible a partir del 1 de noviembre. Con eso contamos y eso esperamos", afirma a 20minutos.
En España no existe un registro oficial de pacientes de fibrosis quística, una enfermedad rara -pero "de las más comunes"- multisistémica y degenerativa que afecta principalmente a los pulmones y al páncreas. Desde la FEFQ estiman que hay unas 3.000 personas que la sufren en España. Para el 70% de estas, Kaftrio es el tratamiento más eficaz.
Este fármaco, calificado por los especialistas como "revolucionario", está financiado en España desde el pasado 1 de diciembre de 2021, después de años de lucha por parte de los pacientes, que hasta entonces solo podían acceder al mismo mediante el uso compasivo. Pero se limitó a los pacientes de a partir de los 12 años, y muchos niños y niñas se quedaron fuera de este avance. A partir del próximo mes (previsiblemente), también los pacientes de entre seis y once años podrán beneficiarse de este tratamiento, que ha demostrado que evita trasplantes, mejora entre un 15 y un 20% la función pulmonar, remite la tos persistente, aumenta la saturación de oxígeno y el índice de masa corporal (hasta 12 kilos en un año, en algunos casos).
"Está dando muy buenos resultados. A día de hoy, en España ya disponemos de todos los tratamientos moduladores aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)", destaca Da Silva, que lanza un mensaje a Sanidad: "Hemos notado un cambio en la reducción de los plazos de negociación para que la innovación llegue cuanto antes a España. Tenemos que seguir trabajando en ese camino".
A día de hoy, en España ya disponemos de todos los tratamientos moduladores aprobados por la EMA"
Además de Kaftrio, el pasado mes de julio también se aprobaron las indicaciones pediátricas de otros fármacos contra la fibrosis quística como Orkambi (para mayores de dos años) y Kalydeco (a partir de los seis meses). A ellas se sumó después Symkevi. Sin embargo, estos fármacos solo están indicados para determinados pacientes, en función de la mutación en el gen CFTR que presenten. Con la inclusión de Kaftrio, el abanico de niños y niñas beneficiados se amplía en unos 500. En total, unas 1.700 personas podrán recibir este tratamiento, según las cifras facilitadas por la FEFQ.
"Con dicha aprobación damos un salto en la prevención de complicaciones y secuelas de la fibrosis quística prácticamente definitivo para aquellas personas a las que pueden optar, a día de hoy, a estos moduladores", ha agregado en un comunicado el doctor Óscar Asensio, presidente de la Fundación Española de FQ (FuEFQ) y de la Sociedad Española de FQ (SEFQ).
Reto pendiente: la cura
Como próximos avances, los especialistas señalan que los ensayos clínicos de Kaftrio para niños y niñas de a partir de dos años están ya en fase III (la última antes de poder administrarse a los pacientes aplicando la farmacovigilancia). "Esto nos anima porque vemos que la investigación sigue", destaca el presidente de la FEFQ.
Sin embargo, Da Silva recuerda que "aún tenemos un 30% de los pacientes que aún no pueden verse beneficiados" por ninguno de los tratamientos moduladores disponibles, por lo que reclama "soluciones para todo el colectivo". Asimismo, apunta que los medicamentos existentes siguen sin ser curativos. Aunque mejoran notablemente los síntomas, el reto pendiente sigue siendo un fármaco que logre eliminar esta enfermedad rara.
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